תרופה שפותחה בחממת הביוטכנולוגיה של אוניברסיטת Case Western Reserve שבקליבלנד, אוהיו, מסייעת בהשבת התפקוד למטופלים משותקים לאחר פגיעה בחוט השדרה.
סטייסי ווסטינגטון, אחות בחדר מיון, הפכה למשותקת מהצוואר ומטה לאחר נפילה בביתה. הייתה לה פגיעה חלקית בחוט השדרה והיא השלימה עם כך שככל הנראה לא תוכל ללכת לעולם.
ד"ר בראד לאנג, ממציא התרופה NVG-291 ומייסד חברתNervGen Pharma , הוא חלק מצוות שפועל למצוא פתרון לשיתוק ולפגיעות בחוט השדרה. "מעולם לא היה פתרון אמיתי לשיקום התפקוד – הליכה, שימוש בידיים או אפילו נשימה – עבור מטופלים כאלה", אמר לאנג.
קודמו, ד"ר ג'רי סילבר, גילה שצלקת מסוימת היא המחסום העיקרי לצמיחה מחדש של עצבים. לאנג ואחרים בחממה הביוטכנולוגית של Case Western פיתחו השערות מבוססות כיצד ליישם את הידע הזה. "זיהינו פפטיד (מאבני הבניין של החלבונים – נ"א), אחד משניים עשר שאיפשר לעצבים לצמוח מחדש", הסביר לאנג.
הגילוי נראה בלתי ייאמן, ולכן במשך שלוש שנים הם אימתו אותו ובחנו אותו על עצבים אחרים ועל מודלים של פגיעות בחוט השדרה בבעלי חיים. לדברי לאנג, התוצאות היו עקביות. "לאחר שקיבלו את התרופה, בעלי החיים עברו ממצב של שיתוק וזחילה למצב של עמידה וריצה תוך שבעה שבועות או פחות", הוא תיאר.
בשלב השני של הניסוי הקליני מטופלים כמו ווסטינגטון, שסבלו ממגבלות או מהיעדר יכולת תנועה בידיים, בזרועות וברגליים בעקבות פגיעה בחוט השדרה, קיבלו מינון יומי של NVG-291 בהזרקה תת-עורית.
"התוצאות היו בלתי נתפסות מבחינתי כאדם בתחום. מעולם לא הייתה תרופה יעילה לשיקום פגיעות בחוט השדרה", אמר לאנג.
התוצאות אצל ווסטינגטון היו משמעותיות. לאחר שלושה שבועות היא הצליחה לפתוח את ידה. "אמרתי לעצמי 'אלוהים אדירים'. לא פתחתי את היד ככה מאז הפגיעה”, היא סיפרה. בהמשך היא הצליחה ללכת תחילה עם תמיכה ואז עם הליכון בלבד.
משתתפים נוספים בניסוי חוו גם הם שיפור משמעותי בתפקוד הידיים. אצל חלקם שב התפקוד ברגליים והם אף חזרו להריח ולשלוט בשלפוחית השתן. הניסוי הוגדר כהצלחה בזכות השיפורים המשמעותיים הללו, שהם קריטיים לעצמאות המטופלים. "אני מאמינה שזו פריצת דרך שתאפשר לדורות הבאים של אנשים עם פגיעות קשות כאלה סיכוי לחיים נורמליים", אמרה ווסטינגטון.
“זה החלום של כל מדען – ליצור משהו שמשנה חיים או משפר בריאות”, אמר לאנג שהביע תקווה כי שיקום העצבים יסייע בעתיד לכל אדם משותק כמו גם למטופלים עם טראומה נוירולוגית ואפילו לאנשים הסובלים מהפרעות נוירולוגיות כמו פרקינסון, אלצהיימר ו-ALS.
חברת NervGen נמצאת כעת בדיונים עם ה-FDA לגבי ניסוי שלב שלישי, שלאחריו ייתכן שהתרופה תגיע לשוק.
