חברת Taysha Gene Therapies הודיעה על נתונים קליניים חיוביים מניסויי שלב ראשון (מתוך שניים) בתרופה גנטית (TSAHA-102) לטיפול בתסמונת רט. הנתונים מראים שיפורים משמעותיים ביכולות מוטוריות, תקשורת ותפקוד אוטונומי אצל חולים בוגרים וילדים.
כידוע, תסמונת רט היא הפרעה גנטית נוירולוגית נדירה, הפוגעת בעיקר בבנות. היא מתבטאת באובדן יכולות מוטוריות ורב תחומיות לאחר תקופה של התפתחות תקינה. התסמונת גורמת להפרעות בתנועה, בתקשורת, ובתפקוד אוטונומי כמו נשימה ועיכול.
שיפורים משמעותיים בכל הגילאים
הניסויים כללו חולים בוגרים וילדים במינון נמוך של TSHA-102. החולים הבוגרים הראו שיפורים מתמשכים במגוון תחומים, כולל שיפור בתפקוד הידיים, יכולת לשבת ללא תמיכה ושיפור בתפקוד הנשימה. חולה אחד הצליח לשבת ללא תמיכה לראשונה מזה עשור, ושינה את דפוסי השינה שלו למצב נורמלי. חולה אחר הראה שיפור בתנועות הידיים והנשימה, והפחית את ההתקפים האפילפטיים למשך 8.5 חודשים.
עזרו לנו להמשיך לעבוד בשבילכם. מוזמנים לעגל לטובה לעמותת שווים. רק 5 שקלים בממוצע בחודש. הקליקו >>> bit.ly/Shavvim-igul-letova
כמו כן, הנתונים הראשוניים משני חולים ילדים הראו שיפורים דומים. אחד הילדים הצליח לשפר את יכולת התנועה והאחיזה בידיים, והשני הצליח לעמוד ולעלות במדרגות. בנוסף, נרשמו שיפורים בתקשורת והפחתת ימי התקפים אפילפטיים.
ד"ר אלזה רוסיניול, שהובילה את הניסוי, ציינה כי הטיפול היה בטוח, ללא אירועים שליליים חמורים. הניסויים מצביעים על הפוטנציאל של TSHA-102 לשפר באופן משמעותי את איכות החיים של חולים בתסמונת רט.
החברה קיבלה אישור להמשך הניסוי במינון גבוה יותר, מה שמעיד על האמון ביכולת התרפיה להביא לשיפורים נוספים. החברה ממשיכה במחקר ובפיתוח התרפיה במטרה להביא לשיפורים נוספים ולתת מענה למחלה הנדירה והמורכבת הזו.
לתוצאות הניסוי הקליני באתר החברה – לחצו כאן
