חברת הביו-טק הישראלית Somite AI הודיעה היום (ב') כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) העניק לה "מעמד כפול מיוחד" לצורך פיתוח טיפול מבוסס בינה מלאכותית למחלת ניוון שרירים ע"ש דושן הפוגעת בילדים.
ניוון שרירים על שם דושן הוא מחלה גנטית נדירה, אולם היא השכיחה והחמורה מבין מחלות ניוון השרירים. התסמונת, המאופיינת בהרס של תאי שריר, מגבילה את יכולת התנועה וגורמת לנכות ולמוות בגיל צעיר, כאשר שרירי הלב והנשימה נפגעים.
המחלה, שרוב החולים בה הם בנים, פוגעת באחד מ-5,000 ילודים זכרים. תסמיניה הראשונים מופיעים סביב גילאי 3–4 וכוללים חולשה באזור הרגליים, עם נפילות מרובות, הליכה על קצות האצבעות וקושי בריצה ובעלייה במדרגות. סביב גיל 12 רוב החולים נעזרים בכיסא גלגלים ממונע, ובהמשך מופיעים גם קשיים בנשימה. לבסוף, אובדן השריר מתקדם עד כדי אובדן כלל יכולת התנועה הרצונית ושיתוק מוחלט.
כעת, ה-FDA העניק לתוכנית הטיפול של הסטארט-אפ הישראלי במחלת הדושן מעמד של תרופת יתום
(Orphan Drug Designation), וכן מעמד של תוכנית לטיפול במחלת ילדים נדירה (Rare Pediatric Disease Designation).
מעמד של תרופת יתום ניתן לתרופות המיועדות לטיפול בטוח ויעיל, דיאגנוזה או מניעה של מחלות נדירות. מחלה נדירה מוגדרת כמחלה ממנה סובלים לא יותר מ-200,000 איש בארצות הברית, ולכן עלות פיתוח תרופות אלה עולה על הרווחים הצפויים משיווקן לאחר שפותחו. המעמד של תוכנית לטיפול במחלת ילדים נדירה ניתן למחלות נדירות, קשות או מסכנות חיים שפוגעות בעיקר בילדים עד גיל 18.
הזכייה במעמד הכפול מעניקה ל-Somite AI יתרון משמעותי בפיתוח התוכנית לטיפול בדושן, כולל זיכויי מס עבור ניסויים קליניים, פטור מאגרות וזכאות לעד שבע שנות בלעדיות בשוק לאחר אישור רגולטורי של הטיפול.
"ההכרה של ה-FDA מהווה אבן דרך משמעותית עבור Somite AI, וחשוב מכך עבור מטופלים הסובלים ממחלת ניוון השרירים דושן", אמר ד"ר מיכה ברקסטון, מייסד ומנכ"ל החברה. "המעמד מדגיש את הצורך הקריטי בתחום בו אנו פועלים ואת הפוטנציאל העצום הטמון בגישה מבוססת-AI לפיתוח טיפולים תאיים חדשניים"
גייסה עד כה מעל 10 מיליון דולר
Somite AI נוסדה באוקטובר 2023 על ידי ד"ר ברקסטון, בשותפות עם חוקר הבינה המלאכותית המוביל מאוניברסיטת MIT, ד"ר יונתן (ג'וני) רוזנפלד, וכן פרופסורים בעלי שם מהאוניברסיטאות המובילות בעולם. מאז הוקמה השלימה החברה גיוס של מעל ל-10 מיליון דולר, בשאיפה להיות ה-OpenAI (פורצת הדרך בתחום הבינה המלאכותית) של הביולוגיה התאית.
החברה מפתחת מודלים מבוססי בינה מלאכותית (AI) לייצור תאים ורקמות אנושיות עבור טיפול במחלות כגון סוכרת, השמנה וניוון שרירים. לצורך כך, הסטארט-אפ הישראלי פיתח פלטפורמה בשם AlphaStem, המאפשרת גילוי ואופטימיזציה של טיפולים חדשים, וכן מייצרת מסד נתונים חדש בקנה מידה עצום, אשר עשוי בתורו להוביל לתגליות ביולוגיות חדשות.
תוכנית הדגל של החברה, SMT-M01, עושה שימוש בפלטפורמת AlphaStem כדי לפתח טיפול חדשני באמצעות תאי גזע עבור הסובלים מדושן.
החברה מתכננת להתחיל בקרוב ניסויים קליניים שיימשכו שנה וחצי, במטרה לספק אפשרות טיפול פורצת דרך לחולים בדושן. ד"ר ברקסטון הדגיש כי אנשיה "מחויבים לקדם בכל המהירות את תוכנית הדגל SMT-M01, ובכך לפתוח צוהר של תקווה לסובלים ממחלת ניוון השרירים ולמשפחותיהם".
