במשך שנים רבות חולי טרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית (PPMS) שהגיעו לשלבים מתקדמים של המחלה שמעו לעיתים מסר דומה: אין הרבה מה להציע להם מבחינה טיפולית. כעת, מחקר בינלאומי גדול שפורסם ב-The Lancet מערער את התפיסה הזאת ומצביע על אפשרות להאט את התקדמות המחלה גם בקרב חולים מבוגרים המתמודדים עם מוגבלות משמעותית.
בעוד שעבור חולים בטרשת נפוצה התקפית-הפוגתית (RRMS) קיימות כיום מגוון תרופות יעילות, חולי טרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית, המהווים כ-10%-15% מכלל החולים, מתמודדים עם מחלה שבה הנכות מחמירה בהדרגה וללא תקופות הפוגה. ככל שהמחלה מתקדמת, רבים מהם מוצאים את עצמם עם פחות ופחות אפשרויות טיפול.
המחקר החדש, שהובל על ידי חוקרים מאוניברסיטת קווין מרי בלונדון, נחשב למחקר הגדול והמקיף ביותר מסוגו שנערך עד כה תחת בקרה של פלצבו. השתתפו בו למעלה מ-1,000 מטופלים מ-22 מדינות.
אחת הסיבות לחשיבותו הרבה של המחקר היא אוכלוסיית המשתתפים. בניגוד למחקרים קודמים, שבהם חולים מבוגרים או כאלה הסובלים ממוגבלות תנועתית קשה הוחרגו לעיתים קרובות מהניסוי, הפעם נכללו מטופלים עד גיל 65, ורבים מהם כבר התמודדו עם פגיעה מוטורית משמעותית ואף השתמשו בכיסאות גלגלים.
תוצאות המחקר הפתיעו לטובה גם את החוקרים עצמם. הטיפול באוקרליזומאב (נוגדן חד-שבטי המכוון נגד תאי B של מערכת החיסון) הפחית ב-30% את הסיכון הכללי להתקדמות הנכות בהשוואה לקבוצת הביקורת שקיבלה פלצבו.
בנוסף, נמצא כי הטיפול סייע לשמור על תפקוד הגפיים העליונות בשיעור של 41% כבר בתוך 12 שבועות מתחילת הטיפול. בקרב חולים שהיו מסוגלים ללכת באופן חלקי בתחילת המחקר, נרשמה הפחתה של 52% בסיכון להזדקק לכיסא גלגלים. אצל חולים שבסריקות ה-MRI שלהם נמצאה פעילות דלקתית במערכת העצבים, התרופה הייתה יעילה אף יותר והפחיתה ב-55% את הסיכון להתקדמות המחלה.
מעבר לנתונים עצמם, המחקר מסמן שינוי משמעותי באופן שבו מעריכים הצלחה טיפולית בטרשת נפוצה. במשך שנים רבות התמקדו מחקרים בעיקר ביכולת ההליכה של המטופלים. כאשר חולה איבד את יכולתו ללכת, הטיפול הוגדר לא אחת כבלתי יעיל.
הפעם בחרו החוקרים להתמקד גם בתפקוד הידיים והמוטוריקה העדינה, באמצעות מבחן מדעי המכונה "מבחן תשעת החורים", הבוחן זריזות ידיים. ההחלטה הזו התבססה גם על ממצא מעניין שעלה מסקר נלווה שערך פרופ' גאווין ג'ובאנוני, מוביל המחקר. חולים בשלבים מתקדמים של המחלה דיווחו כי עבורם שמירה על תפקוד הידיים חשובה יותר משמירה על יכולת ההליכה.
היכולת להשתמש בידיים היא שמאפשרת לבצע פעולות יומיומיות בסיסיות כמו אכילה, לבוש, צחצוח שיניים, שימוש בטלפון הנייד או במחשב, ושמירה על עצמאות וכבוד אישי. "התוצאות הללו משמעותיות בצורה יוצאת דופן", אמר פרופ' ג'ובאנוני, פרופסור לנוירולוגיה באוניברסיטת קווין מרי. "הן מוכיחות כי טיפול רפואי יכול לחולל שינוי דרמטי ועמוק בחייהם של אנשים עם שלבים מתקדמים מאוד של טרשת נפוצה. אסור לנו להניח מראש שאין תועלת בטיפול עבור קבוצות מסוימות רק בגלל גילן או מצבן המוטורי. המחקר הזה משנה את הדרך שבה אנו מנהלים וחושבים על המחלה".
אוקרליזומאב מאושרת כיום לשימוש במדינות רבות, ובהן גם ישראל, בה היא משווקת בשם המסחרי אוקרבוס. התרופה מיועדת לחולים בטרשת נפוצה התקפית ולחולים בשלבים מוקדמים של טרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית. עם זאת, במערכות בריאות רבות בעולם הקריטריונים לקבלתה נותרו מחמירים, וחולים מבוגרים או כאלה המשתמשים בכיסא גלגלים אינם זכאים לה.
הנתונים החדשים עשויים כעת להגביר את הלחץ על רשויות הבריאות ועל ועדות הסל במדינות שונות לבחון מחדש את מדיניות הזכאות.
ד"ר קת'רין גודבולד, מנהלת תקשורת מחקר באגודת הטרשת הנפוצה הבריטית, בירכה על הממצאים. "טרשת נפוצה יכולה להיות מחלה מתישה, מעייפת ובלתי צפויה", אמרה. "היכולת לשמור על תפקוד הידיים והזרועות היא קריטית לחולים כדי להישאר עצמאיים. התוצאות הללו עשויות לפתוח את הדלת לטיפול עבור קבוצה גדולה של חולי PPMS שכרגע פשוט אין להם שום אופציה טיפולית אחרת. המפתח כעת הוא לפעול יחד כדי לתרגם את הממצאים המדעיים לפרקטיקה בשטח במהירות האפשרית".
