מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) הודיע ביום שלישי על אישור שימוש חדש לתרופה לוקובורין, צורה סינתטית של ויטמין B9, שממשל טראמפ הציג בעבר כטיפול אפשרי לתסמיני אוטיזם. עם זאת, ב-FDA לא מאשרים את השימוש בתרופה עבור טיפול לאוטיזם בניגוד לדעת הממשל.
האישור החדש קשור למחסור מוחי בפולאט (Cerebral Folate Deficiency) – מצב נוירולוגי נדיר המאופיין ברמות נמוכות של ויטמין B9 במוח. כך פורסם אתמול באתר חדשות NBC.
בניגוד למסרים שנשמעו בספטמבר מצד הנשיא דונלד טראמפ ונציב ה-FDA מרטי מקרי, כאשר הכריזו על תוכנית לשנות את תווית התרופה, גורם בכיר ב-FDA אמר ביום שני שאין מספיק נתונים התומכים בשימוש בלוקובורין לטיפול באוטיזם.
"אין לנו נתונים מספקים כדי לקבוע שניתן להוכיח יעילות עבור אוטיזם באופן כוללני", אמר הגורם. “בסופו של דבר, מטופלים יצטרכו לדבר עם הרופא שלהם כדי לבדוק אם זה עשוי להתאים להם".
לוקובורין משמש בעיקר להפחתת תופעות הלוואי של כימותרפיה או להגברת יעילותה אצל חולי סרטן. אולם בתדרוך ב-22 בספטמבר אמר מקרי כי ה-FDA נקט צעדים לשינוי תווית התרופה "כך שתהיה זמינה לילדים עם אוטיזם" והוסיף כי "לדעתי מאות אלפי ילדים יפיקו ממנה תועלת".
טראמפ אמר כי התווית המעודכנת של התרופה "תשקף יתרונות פוטנציאליים בהפחתת חלק מתסמיני האוטיזם. זה נותן תקווה להורים רבים לילדים אוטיסטים שאולי ניתן יהיה לשפר את חייהם", הוא הוסיף.
חוקרים ומומחים רבים שמטפלים באוטיזם הטילו ספק באמירה הזו וטענו כי יש צורך במחקרים נוספים לפני שניתן יהיה להרחיב את השימוש בתרופה עבור אנשים עם אוטיזם.
אליסיה הלדיי, המדענית הראשית של הקרן למדע האוטיזם (Autism Science Foundation) אמרה כי ההודעה של ה-FDA ביום שלישי היא "שונה ב-1,000%" מההצהרה של הממשל בספטמבר. השינוי בפועל שה-FDA הציע לפני כמעט חצי שנה לא קבע שהתרופה תאושר לטיפול באוטיזם.
במקום זאת, הסוכנות הודיעה כי היא מתחילה בתהליך אישור טבליות לוקובורין עבור מטופלים עם מחסור מוחי בפולאט וציינה חפיפה מסוימת בין תסמיני המצב הזה לבין אוטיזם – כגון קשיים בתקשורת חברתית ובעיבוד חושי והתנהגויות חזרתיות.
ההערכה היא שרק אחד מתוך מיליון אנשים סובל ממחסור מוחי בפולאט ועל אף שיש חוקרים הסבורים כי ייתכן קשר לאוטיזם, ההערכה היא שהתופעה קיימת רק אצל קבוצה קטנה מאוד של אנשים עם אוטיזם.
על אף שלוקובורין אינה מאושרת לטיפול באוטיזם, רופאים יכולים לרשום אותה לשימוש מחוץ להתוויה. חלקם עשו זאת עוד לפני דבריו של טראמפ בספטמבר, בהתבסס על מספר ניסויים קטנים שנערכו בעיקר מחוץ לארצות הברית. תוצאות של אחד הניסויים הללו, שפורסמו ב-European Journal of Pediatrics, הורדו מפרסום בינואר לאחר שהמחברים זיהו מספר טעויות בנתונים.
במהלך חודשיים וחצי לאחר הכרזתו של טראמפ בספטמבר, עלה מספר מרשמי הלוקובורין לילדים ב-71%, לפי נתונים שפורסמו בשבוע שעבר בכתב העת הרפואי The Lancet.
"הספינה הזו הפליגה וכבר ראינו בנתונים שמספר המרשמים ללוקובורין זינק", אמרה הלדיי. "אני לא מאמינה שזה ישתנה בעקבות ההודעה שהתרופה מאושרת רק למחסור מוחי בפולאט".
דיוויד מנדל, פרופסור לפסיכיאטריה באוניברסיטת פנסילבניה, אמר שההודעה של ה-FDA השבוע מעבירה מסרים מעורבים, בהתחשב בתיאור התרופה מצד ממשל טראמפ בספטמבר. "זה פשוט נורא עבור המשפחות. הזיגזג הזה לגבי מה מתאים לאוטיזם, מה לא מתאים לאוטיזם, מה גורם לאוטיזם ומה לא", אמר. “המשפחות זקוקות ליותר מכך. ראוי שהן יקבלו ראויות מדעיות זהירות יותר ומידע מדויק יותר".
עם זאת, מנדל אמר שהוא חש הקלה מכך שה-FDA אינו מאשר את לוקובורין לטיפול בחולי אוטיזם, "בהתחשב בנתונים החלשים מאוד ובהבנתי שהניסויים המתנהלים כעת אינם מראים תוצאות מבטיחות עבור אוטיזם".
