מספר המרשמים לתרופה לוקובורין, שהפכה לפופולרית עבור הורים לילדים עם אוטיזם, זינק בשלוש השנים האחרונות בלא פחות מ-2,000 אחוזים. כך פורסם בשבוע שעבר בכתב העת JAMA Network Open. אלא שכעת ישנו מחסור אדיר ב"תרופה" שכלל לא הוכחה עדיין מדעית שמשפרת סימפטומים של אוטיזם.
לוקובורין (Leucovorin) הינה צורה פעילה של פולאט, או ויטמיןB9 . זהו רכיב תזונתי חיוני שהגוף אינו מסוגל לייצר בעצמו, שזכה לתשומת לב רבה בספטמבר האחרון כאשר הבית הלבן תיאר אותו כטיפול "מדהים" עבור אוטיזם.
היקף המרשמים נותר יציב יחסית עד תחילת שנת 2025, אז פורסמה כתבת חדשות שזכתה לצפייה רחבה ובה משפחה דיווחה על שיפור דרמטי ביכולות השפתיות של בנם לאחר הטיפול.
ההתעניינות בלוקובורין, שהיא תרופה זולה המשמשת בדרך כלל להגנה על תאים בריאים במהלך טיפולים כימותרפיים, עלתה עוד יותר לאחר שממשל טראמפ קידם אותה בספטמבר 2025.
"המחקר הזה מראה עד כמה מידע המופץ באמצעות סיקור חדשותי, רשתות חברתיות ואישי ציבור יכול להשפיע על דפוסי המרשמים בעולם האמיתי. זאת, עוד לפני שניסויים קליניים גדולים הספיקו לקבוע האם הטיפול אכן בטוח ויעיל לשימוש נרחב", אמר מחבר המחקר, ד"ר ג'ושוע רות'מן.
ניסוי קליני משנת 2012 מצא כי אצל כשליש מהילדים הצעירים עם אוטיזם שקיבלו לוקובורין פעמיים ביום נצפה שיפור משמעותי בדיבור וביכולות השפה. תופעות לוואי כגון היפראקטיביות חלפו במהירות ולא דווחו אירועים חריגים חמורים.
רמות נמוכות של פולאט במוח נפוצות מאוד בקרב ילדים עם הפרעות נוירו-התפתחותיות, ובמיוחד בקרב ילדים עם אוטיזם. ממשל טראמפ הציג את הלוקובורין כ"אחת התשובות לאוטיזם", וככל שהפופולריות של התרופה זינקה, רופאים התקשו לעמוד בביקוש
.
ד"ר ריצ'רד פריי, נוירולוג ילדים החוקר את התרופה, אמר בעבר ל- New York Post: "אני אפילו לא יכול לתאר עד כמה גדל זרם הפניות שקיבלנו. איננו יכולים לקבוע תורים למטופלים נוספים לפני שנת 2028".
בשל הקושי להשיג את התרופה, חלק מההורים פונים במקום זאת לנטילת חומצה פולית הנמכרת ללא מרשם. פריי הזהיר כי צעד זה "עלול לגרום יותר נזק מתועלת". על אף שלוקובורין וחומצה פולית שניהם צורות של ויטמיןB9 , קיים ביניהן הבדל משמעותי. חומצה פולית היא צורה סינתטית שחייבת לעבור המרה בגוף לפני שניתן להשתמש בה ואילו לוקובורין הוא כבר צורה פעילה, שהגוף יכול לנצל באופן מיידי.
הגוף מסוגל להפעיל כ-400 מיקרוגרם חומצה פולית ביום, בעוד שמינוני לוקובורין נמדדים במיליגרמים – כמויות גבוהות בהרבה מאלו המצויות בתוספי חומצה פולית רגילים. צריכה עודפת של חומצה פולית עלולה להעמיס על מנגנון ההמרה של הגוף ולהוביל להצטברות של חומצה פולית בלתי מפורקת בדם.
לדברי פריי, מחקרים אף מצביעים על אפשרות שמצב כזה עלול להעלות את הסיכון לאוטיזם אצל ילדיהן של נשים הרות. הוא הדגיש כי "חומצה פולית טובה עד גבול מסוים, כמו זו שנמצאת בתוסף היומי הרגיל. אבל אם יש צורך במינונים גבוהים של פולאט בשל חסר או בשל בעיות מטבוליות אחרות, אי אפשר להשתמש בחומצה פולית במקום."
על אף שבמרץ אושר לוקובורין על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) לטיפול בתסמונת חסר בפולאט מוחי, התרופה אינה מאושרת כיום לטיפול בהפרעת הספקטרום האוטיסטי .
על מנת להבין את התרחיש בישראל, שוחחנו עם שני מומחים מהשורה הראשונה בתחום.
"נכון שכל הרעיון בטיפול בחומצה פולינית הוא שהיא פועלת במסלול שעוקף את הצורך בקולטן לפולאט במוח (בניגוד לחומצה פולית שזקוקה לקולטן – נ"א) אבל כל הסיפור הזה עדיין לא מוכח בצורה מספקת או אפילו סבירה", הסביר פרופ' עדי ארן, מנהל היחידה לנוירולוגיה של הילד בבית חולים שערי צדק.
"אין הוכחות מספקות לכך שהטיפול בחומצה פולינית מועיל למרבית הילדים על הרצף האוטיסטי, ובוודאי שאין שום הוכחה לכך שהוא יעיל יותר מחומצה פולית", הוא סיכם.
ד"ר עומר בר יוסף, מנהל המכון להתפתחות הילד בבית חולים שיבא, אמר לשווים: "מצד אחד טמונה בלוקובורין אפשרות טיפולית לא מוכחת עד הסוף ומצד שני ישנה אמירה עמומה של ה-FDA שגרמה לכל הרעש הזה. במסיבת העיתונאים שבה הודיע ה-FDA שהוא מאשר את הלוקובורין לשימוש בתסמונת חסר בפולאט מוחי, נאמר גם שהוא יכול לשפר אוטיזם, על אף שאין לכך אישור. אצל ילד על הרצף האוטיסטי, החסר לא חמור כמו בתסמונת. אנחנו לא מכירים את כלל ההשפעות של חומצה פולינית, אבל כמעט אין לה תופעות לוואי".
"לגבי חומצה פולית – אם הרמה שלה בדם תקינה, אין שום תועלת בנטילתה", המשיך להסביר ד"ר בר יוסף. "נטילתה במינונים גבוהים מאוד של מספר מ"ג יכולה לגרום לבעיות נוירולוגיות כגון הפרעות שינה, בעיות נוירו-פסיכיאטריות כגון דיכאון, אי שקט וכן פגיעה במערכת הגסטרו-אינטסטינלית עד דיכוי תאבון ובחילות".
לסיכום הדגיש ד"ר בר יוסף כי "הבעיה עם המחסור היא שהוא גורם לאנשים לרכוש לוקובורין בחו"ל באמצעות האינטרנט ואי אפשר לדעת מה התכולה של תרופה שאינה מפוקחת בידי רוקחים של קופות החולים. צריך להיזהר".
