השמחה הייתה מוקדמת: בשבוע שעבר משרד הבריאות הודיע שהתרופה למחלת הדושן נכנסה לסל הבריאות, מה שהיה בשורה גדולה עבור כל ילד שחולה במחלה ועבור הוריו. אך מה שמסתבר היום הוא שלסל לא הוכנסה התרופה שתמנע מהמחלה להידרדר, אלא רק שיפור של תרופה קיימת, שלא באמת תעזור.
"הם פשוט הטעו אותנו ואת הילדים שלנו", מספר בצער לשווים גדי רוז, אבא של מיתר, ילד שחולה במחלת הדושן ומנהל מאבק של שנים ביחד עם הורים נוספים להכנסת התרופה לסל. בשבוע שעבר, כאמור, חשב שהמאבק הצליח, אך לצערו התבדה: "התרופה שהם הכניסו זה אמנם סטרואיד יותר טוב ממה שהילדים מקבלים עכשיו, אבל עדיין זה לא מה שיציל אותם".
התרופה המדוברת שלא נכנסה לסל, היא למעשה טיפול גנטי שנקרא elevidys. "התרופה הזאת מטפלת במנגנון הפגום והיא זאת שכל כך רצינו שתיכנס", אומר רוז.
הסיבה לאי הכנסת הטיפול הגנטי לסל התרופות, היא עלותו הגבוהה: עלות הטיפול היא כ־12 מיליון שקלים לכל חולה, כשבישראל, יש מעל ל־150 ילדים חולים במחלת הדושן בגילאי 4־18. התרופה שאושרה בתקציב של 20 מיליון שקל, תיתן מענה טוב יותר מבחינת תופעות לוואי לילדים האלו, אך לא כמו התרופה הראשית.
******************
עזרו לנו להמשיך לעבוד בשבילכם. מוזמנים לעגל לטובה לעמותת שווים. רק 5 שקלים בממוצע בחודש. הקליקו >>> bit.ly/Shavvim-igul-letova
******************
Agamree, התרופה שכן אושרה בסל הבריאות עבור 161 חולים בגילי 18-4 היא הראשונה שנכללת בסל וגם התרופה היחידה לדושן שאושרה הן על ידי ה-FDA האמריקני, הן על ידי ה-EMA האירופי, ולאחרונה גם בבריטניה. התרופה מכילה סוג חדש של סטרואידים, שפותחו במיוחד עבור חולי דושן, במטרה לשמר את הפעילות האנטי-דלקתית המתרחשת בגוף בגלל המחלה, תוך הפחתת תופעות לוואי הנלוות לסטרואידים הניתנים כיום, כגון: השפעות התנהגותיות, היחלשות העצם והאטת גדילה, התקפי זעם והשמנה.
"זה כמו שבן אדם יצטרך ניתוח, אבל ישימו לו פלסטר", מעיד רוז. למרות האכזבה, הוא ושאר ההורים לא מתכוונים לוותר ויעשו הכל למען הכנסת התרופה ולמען ילדיהם "אנחנו מתכוונים להילחם עד הסוף, נגיע גם לבית המשפט אם צריך, כי התרופה הזאת יכולה להאריך את החיים של הבן שלי ושל כל הילדים שחולים במחלה".
ממשרד הבריאות טרם התקבלה תגובה ותגובתם תפורסם ככל שתתקבל.
