כ-8.7 מיליון אנשים סובלים מסוכרת נעורים (סוכרת מסוג 1) ברחבי העולם, מתוכם כ-50 אלף בישראל, וייתכן שהידיעה הבאה היא דרמטית עבורם.
מינהל המזון והתרופות האמריקאי הודיע אתמול כי אישר תרופה בשם teplizumab (טפליזומב) כדי לעכב הופעת סוכרת נעורים שלב 3 במבוגרים וילדים בני שמונה ומעלה הסובלים כיום מסוכרת נעורים שלב 2.
לדברי מומחים, התרופה, שהוכחה כמעכבת התפתחות סוכרת נעורים, עשויה להיות “משנת מציאות” מבחינת המוני חולים. “היא מסמנת עידן חדש בטיפול”, הם אומרים, “ומתמודדת לראשונה עם גורמי השורש של המצב, ולא רק עם הסימפטומים, כפי שעשו תרופות עד היום”.
סוכרת נעורים מתרחשת כאשר המערכת החיסונית תוקפת בטעות את תאי הלבלב המייצרים אינסולין. התרופה החדשה, המיוצרת על ידי חברת Provention Bio, מבקשת לתכנת מחדש את התהליך למנוע את המתקפה השגויה הזו. לפי הערכות, האישור של ה-FDA יסלול את הדרך לאישור התרופה גם במדינות אחרות.
“האישור הזה של טיפול ראשון מסוגו מוסיף אפשרות טיפול חדשה וחשובה עבור חולים מסוימים בסיכון”, הסביר ד”ר ג’ון שארטס, מנהל החטיבה לסוכרת, הפרעות שומנים והשמנת יתר במרכז להערכת תרופות ומחקר של ה-FDA. “הפוטנציאל של התרופה לעכב את האבחנה הקלינית של סוכרת מסוג 1 עשוי לספק לחולים חודשים עד שנים ללא עומסי המחלה”.
כאמור, סוכרת מסוג 1 היא מחלה המתרחשת כאשר מערכת החיסון תוקפת והורסת את התאים שמייצרים אינסולין. לאנשים עם אבחנה של סוכרת מסוג 1 יש גלוקוז מוגבר הדורש זריקות אינסולין (או חבישת משאבת אינסולין) כדי לשרוד, ועליהם לבדוק את רמות הסוכר בדם באופן קבוע לאורך היום. למרות שהיא יכולה להופיע בכל גיל, סוכרת מסוג 1 מאובחנת בדרך כלל אצל ילדים ומבוגרים צעירים. אדם נמצא בסיכון גבוה יותר לסוכרת מסוג 1 אם יש לו הורה, אח או אחות עם סוכרת מסוג 1, אם כי לרוב החולים עם סוכרת מסוג 1 אין היסטוריה משפחתית.
התרופה החדשה יודעת להיקשר לתאי מערכת חיסון מסוימים ומעכבת את ההתקדמות לשלב 3 של סוכרת מסוג 1. כך היא עשויה להשבית את תאי החיסון שתוקפים תאים מייצרי אינסולין, תוך הגדלת שיעור התאים המסייעים למתן את התגובה החיסונית. teplizumab ניתנת בעירוי תוך ורידי פעם ביום במשך 14 ימים רצופים.
הבטיחות והיעילות של התרופה הוערכו בניסוי אקראי עם 76 מטופלים עם סוכרת סוג 1 בשלב 2. בניסוי, חולים קיבלו באופן אקראי Tzield או פלצבו פעם ביום באמצעות עירוי תוך ורידי במשך 14 ימים. המדד העיקרי ליעילות היה הזמן מהשלב האקראי ועד להתפתחות אבחון סוכרת מסוג 1 בשלב 3. תוצאות הניסוי הראו שבמשך חציון מעקב של 51 חודשים, 45% מ-44 החולים שקיבלו את teplizumab אובחנו מאוחר יותר עם סוכרת מסוג 1 בשלב 3, בהשוואה ל-72% מ-32 החולים שקיבלו פלצבו. זמן הטווח הבינוני לאבחון סוכרת מסוג 1 בשלב 3 היה 50 חודשים עבור החולים שקיבלו teplizumab ו-25 חודשים עבור אלו שקיבלו פלצבו. זה מייצג עיכוב מובהק סטטיסטית בהתפתחות סוכרת 1 שלב 3.
תופעות הלוואי השכיחות ביותר של teplizumab כוללות ירידה ברמות של תאי דם לבנים מסוימים, פריחה וכאבי ראש. השימוש בתרופה מגיע עם אזהרות ואמצעי זהירות, כולל טיפול תרופתי ומעקב אחר תסמינים של תסמונת שחרור ציטוקינים; סיכון לזיהומים חמורים; ירידה ברמות של סוג של תאי דם לבנים הנקראים לימפוציטים; סיכון לתגובות רגישות יתר; הצורך במתן כל החיסונים המתאימים לגיל לפני התחלת שימוש; כמו גם הימנעות משימוש במקביל בחיסונים חיים, מומתים ו-mRNA עם teplizumab.
התרופה קיבלה כינוי של “טיפול פורץ דרך” עבור התוויה זו.
