לראשונה בישראל ניתן בבית החולים איכילוב בתל אביב טיפול תרופתי פורץ דרך בעולם לילדים עם גמדות להאצת קצב הגדילה.
לשחר ויטוס בן ה-11 יש את התסמונת השכיחה ביותר של גמדות (אכונדרופלזיה). לפני 9.5 חודשים הוא החל לקבל את התרופה החדשנית VOSORITIDE. בחמשת החודשים הראשונים לטיפול קצב הגדילה השנתי אצל שחר עלה ב-50% – מ-3.3 ס”מ לשנה ל-5 ס”מ לשנה. בהמשך הוא נאלץ גם לעבור ניתוח אורתופדי לתיקון ציר הרגליים, אשר שינה במעט את אורך הרגליים, ולכן לא ניתן לחשב את קצב הגדילה בארבעת החודשים האחרונים.
ילד נוסף החל לקבל באיכילוב את הטיפול ב-VOSORITIDE לפני שבעה חודשים, והוא הצליח להעלות את קצב הגדילה השנתי מ-2.7 ס”מ לשנה ל-5.7 ס”מ לשנה. מדובר בהישג מרשים של הטיפול, עם עלייה של יותר מ-100% בקצב הגדילה.
התסמונת אצל שחר אובחנה כאשר היה תינוק בן שלושה חודשים. “כל בדיקות ההריון דווקא היו תקינות”, משתפת אימו אורטל. “כשהתבשרנו שהתינוק היפה שלנו לוקה בתסמונת, מיד היה לנו ברור שנעשה הכל על מנת שהוא יוכל לגדול לתוך מקום בו יוכל להרגיש שווה בין שווים”. שחר גם סבל מכיפוף ברגליו ונאלץ לעבור ניתוח מורכב ליישור הרגליים, וכן סבל מגמישות יתר במפרקי הגוף – תופעות שאופייניות לסובלים מתסמונת זו.
בשנים האחרונות מטופל שחר אצל ד”ר ליאוניד צייטלין, מומחה למחלות עצם ומנהל המרכז לאכונדרופלזיה, שמוביל את הטיפול החדשני בבית חולים “דנה-דואק” באיכילוב. “מדובר בפעם הראשונה בעולם שמוצעת לחולים תרופה לטיפול בגמדות”, מסביר ד”ר צייטלין. “בארה”ב התרופה נחלה הצלחה וישנן עדויות רבות של ילדים שהצליחו לגבוה בזכותה”.
הטיפול בתרופה החדשה ממומן בשלב זה על ידי חברות הביטוח, ובימים אלו היא נמצאת בתהליך הגשה לסל הבריאות בישראל בהתוויה של אכונדרופלזיה בילדים. התרופה מאושרת לשימוש החל מגיל שנתיים ועד לגיל סגירת לוחיות הגדילה (17 בבנים ו-15 בבנות). התרופה ניתנת בהזרקה תת-עורית יומיומית על ידי ההורים בבית. לפי המחקרים, קצב גדילה מואץ נשמר לאורך כל תקופת הטיפול בה.
“השפעות חיוביות נוספות של התרופה”
“עד עכשיו כבר שני ילדים עם אכונדרופלזיה החלו טיפול חדשני כאן אצלנו באיכילוב”, מספר ד”ר צייטלין. “אנחנו, כמו חוקרים אחרים בעולם, מאמינים שאם התרופה תינתן מספיק מוקדם בחיים, תהיה לזה השפעה חיובית גם על ביטויים אחרים של התסמונת, כגון מניעת היצרות עמוד השדרה והפחתת חסימת דרכי נשימה עליונות. זו תקווה גדולה עבור מטופלינו”.
“הדרך לפנינו עוד ארוכה והטיפול ששחר יצטרך לקחת ילווה אותו מדי יום עד שיגיע לגיל 16, אולי אפילו 18”, מסכמת אורטל, “אך כמו כל הורה שרוצה את הטוב ביותר בעבור ילדו, אני יודעת שכל עוד קיימת האפשרות לעזור לו לגבוה ולהקל עליו בחיים – אנחנו נעשה זאת בשבילו”.
